La primera alarma relacionada con la terapia génica saltó en Estados
Unidos con la muerte de un paciente en 1999. Pero la caída en desgracia
de la técnica llegó unos pocos años más tarde, con los casos de leucemia
que desarrollaron dos menores tratados en Francia. Como consecuencia de
ello, en 2003 se suspendieron casi una treintena de ensayos clínicos en
Estados Unidos. Las esperanzas que despertó este procedimiento
recibieron un rotundo revés mientras los investigadores la sometieron a
una profunda revisión.
Casi una década después, la terapia génica comienza a salir del
túnel. “Se está produciendo un avance espectacular en los últimos
meses”, explica Juan Bueren, jefe de la división de hematopoyesis y
terapia génica del Centro de Investigaciones Energéticas,
Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) / CIBER de Enfermedades Raras.
Sin hacer demasiado ruido y con la cautela que exige la experiencia
reciente, media decena de ensayos en humanos están arrojando resultados
ilusionantes en enfermedades que actualmente no tienen cura, como
distintas inmunodeficiencias, hemofilia, beta-talasemia (una rara
patología de la sangre) e incluso un tipo de ceguera hereditaria
(amaurosis congénita de Leber).
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