Aspectos reglamentarios de los medicamentos huérfanos

Las iniciativas de cada autoridad reguladora (Japón, los EE.UU. y Europa) respecto a las medidas de

fomento de la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos fueron discutido, y luego el conocimiento de la situación actual y las expectativas para el futuro se describieron para las empresas. Kenichi Tamiya (Director Adjunto de la División de Investigación y Desarrollo de Políticas de Salud Mesa, MHLW , Japón ) dio una conferencia sobre las iniciativas relacionadas con los medicamentos huérfanos en Japón.  promover el desarrollo , el Ministerio de Salud , Trabajo y Bienestar Farmacéutica  la Oficina de la División de Evaluación y Licenciamiento de Seguridad Alimentaria ( en colaboración con la  farmacéuticos y la Agencia de Dispositivos Médicos ) juega un papel importante en la " revisión y  ", la Oficina de Política de Investigación y Desarrollo de la División de Salud de la misma ministerio ( en colaboración con el Instituto Nacional de Innovación Biomédica ) desempeña un papel importante en el Servicio de Salud ", la investigación y la promoción del desarrollo y las subvenciones ", y Oficina de la División de Control de Enfermedades del mismo ministerio juega un papel importante en " medidas contra las enfermedades raras. "Para un fármaco para ser designado como medicamento huérfano bajo la Ley de Asuntos Farmacéuticos , tiene que tratar una enfermedad que afecta a menos de 50.000 pacientes , tiene que haber una fuerte necesidad de tratamiento médico , y la droga deben tener una alta probabilidad de ser desarrollado. Incentivos para la promoción de la investigación y el desarrollo incluir consultas previas a la solicitud , la financiación para la investigación y el desarrollo , el impuesto deducciones para la investigación y el desarrollo , las revisiones de prioridad , reducción de costos de aplicación y la consulta, y las extensiones de los períodos de re - examen . Desde 1993 , 261 productos han sido designados como huérfanos , y 165 productos han sido aprobados . Como ejemplos de esfuerzos recientes para contribuir al fomento de la investigación y el desarrollo , una reunión se llevó a cabo para hacer frente a las drogas y los medicamentos no aprobados para su uso fuera de las indicaciones que eran necesarias para recibir tratamiento médico ( se evaluaron 374 necesidades de desarrollo ) , y el desarrollo denuevos medicamentos se aceleró por una prima para promover el desarrollo de nuevos fármacos y eliminar el uso off -label . En el futuro, la atención se centrará en la reducción de la brecha entre la investigación básica investigación clínica y desarrollo , incluyendo la promoción del desarrollo de la "ultra" los medicamentos huérfanos . San Raimundo Agnes (Jefe de Medicamentos Humanos zonas especiales , Agencia Europea de Medicamentos , Reino Unido ) habló sobre las iniciativas de los medicamentos huérfanos en la UE. Evaluación y seguimiento de medicamentos se llevan a cabo en la Agencia Europea del Medicamento ( EMA ) , y cuando los medicamentos se designan como medicamentos huérfanos , las recomendaciones son hechas por el Comité de Medicamentos Huérfanos ( COMP ) , que consiste en representantes de 27 países. Los criterios para la designación de medicamento huérfano es que el enfermedad tiene una incidencia de menos del 5 por 10.000 personas , es grave y no tener un tratamiento eficaz. Incentivos para promover la investigación y el desarrollo son la reducción de costes o exención y 10 años de exclusividad de mercado ( y una extensión de 2 años si se añaden aplicaciones pediátricas ) . Acerca de 6.000.000 euros en subvenciones fueron otorgadas en la UE en un año ( 2011 ), y un gran porcentaje ( 66 %) de ellas consistieron en el apoyo a creación de protocolos . La tasa de designaciones de medicamentos huérfanos éxito fue de aproximadamente 70 % , y cáncer era el área terapéutica más grande ( 39 % ) , seguido de nervio y músculo-esquelético trastornos ( 17 %) ( 2011 ) . Varias iniciativas se están implementando para mejorar la transparencia del medicamento huérfano y para hacer que las operaciones de medicamento huérfano más eficiente . En Europa y América del Norte , los mismos formularios de solicitud se pueden utilizar en todos los países , y la información se intercambia estrechamente en la supervisión de seguridad post- autorización . Debra Lewis ( Director Interino de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos , Drogas y Alimentos Administración , EE.UU. ) se refirió a las iniciativas de los medicamentos huérfanos en los EE.UU. La huérfana Ley de Medicamentos se puso en marcha en 1983, y la OPDO del FDA juega un papel importante en la designación de medicamento huérfano . La definición de "raro" es que hay menos de 200.000 los pacientes , y se estima que hay alrededor de 7.000 y alrededor de 30 millones enfermedades pacientes . Incentivos para promover la investigación y el desarrollo se compone de 7 años de mercado exclusividad , las deducciones fiscales para la investigación clínica, y la exención de la prescripción Acto de la Cuota de Usuario del Medicamento ( PDUFA ) . Dado que la legislación de la Ley de Medicamentos Huérfanos , aplicaciones   para la designación de medicamento huérfano se han presentado por lo menos 3.660 productos , por lo menos 2550 de estos productos han sido designados como medicamentos huérfanos , y al menos 396 de estos productos han sido aprobados . Además , aproximadamente 1/3 de los compuestos novedosos son los medicamentos huérfanos , con cáncer de ser el área terapéutica más grande ( 36 % ) , seguido por trastornos metabólicos ( 11 % ) . Una nueva concesión de 10 a 15 años ha sido implementado que cubre HUD , que se utilizan por menos de 40.000 pacientes por año en los EE.UU. . Muchos talleres se llevan a cabo para la formación de coaliciones . Día de la Defensa del Paciente está previsto que se celebrará este año en marzo, y Historia Natural de las Enfermedades Raras está previsto que se celebrará en mayo. Lewis mencionó que colaboración permanente siempre alienta la acción agresiva . Marc Dunoyer ( cabeza Global,

GSK Enfermedades Raras , Reino Unido ) habló sobre la conciencia de los problemas de desarrollo de medicamentos huérfanos desde la perspectiva de las empresas . La situación actual es que el entorno ha cambiado en gran medida debido a la introducción de los reglamentos relacionados con medicamentos huérfanos , pero el número de aprobaciones no está aumentando. Para acelerar su aprobación, 1 ) armonización de normativas internacionales , 2) un sistema de aprobación previa , y 3) aumento de diálogo mutuo será importante en el futuro . Como internacional sistema de exámenes , un enfoque de colaboración es más deseable que un paralelo se desean enfoque y la autenticación mutua y la coherencia de las solicitudes .  Además, para lograr un pronto acceso a los nuevos medicamentos , un enfoque basado en el riesgo es necesario, y los grupos de defensa de los pacientes y los médicos juegan un papel importante en este enfoque. Diálogo entre patrocinadores , autoridades reguladoras y los grupos de defensa del paciente son también indispensable en la búsqueda de las mejores estrategias para el desarrollo clínico y el paciente acceder . Mejora del apoyo político a la regulación gubernamental y la mejora del sistemas de reembolso lleva a promover el acceso del paciente . Marc Dunoyer mencionó que la armonización de la nueva normativa debe desarrollarse de tal manera que los pacientes con raros enfermedades pueden recibir más eficaz y el tratamiento temprano.