La
Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. aprobó hoy Elelyso
(taliglucerase alfa) a largo plazo la terapia de reemplazo enzimático
para tratar una forma de la enfermedad de Gaucher, un trastorno genético
poco común.
La enfermedad de Gaucher se presenta en personas que no producen suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa.
La deficiencia de la enzima hace que los materiales grasos (lípidos) se
acumulan en el bazo, el hígado, los riñones y otros órganos.
Los principales signos de la enfermedad de Gaucher incluyen daños en el
hígado o el bazo, recuento bajo de glóbulos rojos (anemia), recuentos
bajos de plaquetas en la sangre, y problemas en los huesos.
Elelyso es una inyección que sustituye a la enzima que falta en los
pacientes con un diagnóstico confirmado de tipo 1 (no neuropático) la
enfermedad de Gaucher y debe ser administrado por un profesional de la
salud cada dos semanas. Tipo 1 enfermedad de Gaucher se estima que afecta a unas 6.000 personas en los Estados Unidos.
"La aprobación de hoy ofrece una terapia de reemplazo enzimático para
el número seleccionado de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1",
dijo Julie Beitz, MD, director de la Oficina de Evaluación de
Medicamentos III en el Centro de FDA para la Evaluación e Investigación
de Drogas. "También demuestra el compromiso de la FDA para el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras".
Debido al pequeño número de pacientes afectados, la eficacia de Elelyso
se evaluó en un total de 56 pacientes con enfermedad de Gaucher Tipo 1
inscritos en dos ensayos clínicos. Muchos de estos pacientes continuaron el tratamiento en un estudio de extensión a largo plazo.
En un estudio multicéntrico, doble ciego, paralelo a dosis de prueba,
la eficacia de Elelyso para su uso como terapia inicial fue evaluada en
31 pacientes adultos que no habían recibido previamente terapia de
reemplazo enzimático.
Los pacientes fueron seleccionados al azar para recibir Elelyso a una
dosis de cualquiera de 30 unidades por kilogramo o unidades 60 / kg.
En ambas dosis, Elelyso fue eficaz para reducir el volumen del bazo, el
objetivo primario del estudio, desde el inicio en un promedio del 29
por ciento en los pacientes que recibieron las 30 unidades por dosis kg y
un promedio de 40 por ciento en los pacientes que recibieron las 60
unidades / kg dosis después de nueve meses de tratamiento.
Mejoras en el volumen del hígado, recuento de plaquetas en la sangre y
glóbulos rojos (hemoglobina) también se observaron niveles.
En el otro estudio, la eficacia de Elelyso se evaluó en 25 pacientes
con enfermedad de Gaucher tipo 1, que fueron cambiados de imiglucerasa,
otro producto de la terapia de reemplazo enzimático.
En este estudio multicéntrico, abierto, no controlado, los pacientes
que habían estado recibiendo tratamiento con imiglucerasa por lo menos
durante dos años se cambiaron a las infusiones Elelyso cada dos semanas a
la misma dosis de imiglucerasa.
Los resultados mostraron Elelyso fue eficaz para mantener el volumen
del bazo y del hígado, recuento de plaquetas en la sangre y los niveles
de hemoglobina durante un período de evaluación de nueve meses.
Los efectos secundarios más comunes observados durante los estudios
clínicos fueron reacciones a la infusión y reacciones alérgicas.
Los síntomas de reacciones a la infusión incluyen dolor de cabeza,
dolor en el pecho o malestar, debilidad, fatiga, urticaria,
enrojecimiento de la piel, aumento de la presión arterial, dolor de
espalda, dolor en las articulaciones, y el rubor.
Al igual que con otros productos de proteína por vía intravenosa, la
anafilaxia se ha observado en algunos pacientes durante las infusiones
Elelyso.
Otros comúnmente observado efectos secundarios observados en más del 10
por ciento de los pacientes tratados con Elelyso incluyeron infección
del tracto respiratorio superior, comunes síntomas parecidos al
resfriado (rinofaringitis), dolor en las articulaciones (artralgia), la
gripe, dolor de cabeza, dolor en las extremidades, dolor de espalda, y
el tracto urinario infecciones.
/www.fda.gov
No hay comentarios:
Publicar un comentario