El acceso y el reembolso de Diagnóstico y Terapia

En esta sesión , el acceso ( sistemas médicos ) para el diagnóstico y tratamiento y reembolso (sistemas de seguridad social ) en cada país se han introducido , y los problemas  Se abordaron los pacientes frente a las enfermedades raras y de difícil solución y sus familias. Jack Goldblatt ( Director de Servicios Genéticos y Programa Familiar de Cáncer de Western Australia, Profesor Clínico de la Facultad de Pediatría y Salud Infantil de la Universidad de Western Australia, Australia ) describe la historia pasada , las condiciones y los problemas de programas  acionales para la terapia de medicamento huérfano para la enfermedad de Gaucher en Australia . Un  comité asesor ha revisado la aplicación de la terapia de reemplazo enzimático y tratamiento utilizando esta terapia para la enfermedad de Gaucher de acuerdo con una unificado programa . Además , se está desarrollando un registro de pacientes . Harrie Seeverens  (Ministerio de Salud - Países Bajos , Holanda ) describe el estado actual de acceso a las drogas y el  tratamiento y el reembolso en los Países Bajos huérfanos. En el Países Bajos, el reembolso de los medicamentos huérfanos se ha limitado a los hospitales universitarios desde enero de 2012 al mantener la calidad de la atención médica, mientras que el objetivo de la residencia y igualdad de acceso. Howard Yuwen ( Regulatory Affairs Director Senior de Shire , EE.UU. ) describió el estado actual del acceso temprano al tratamiento de las enfermedades raras y de difícil solución en el Estados Unidos . Fuera de 7.000 enfermedades raras , medicamentos huérfanos han sido desarrollados para sólo 370 enfermedades, o el 5% . Bajo estas circunstancias , muchos pacientes necesitan acceso temprano a tratamiento . Mientras la seguridad de los pacientes y los ensayos clínicos en curso no es comprometida, la FDA permite el acceso temprano. Stefaan Van Gool ( Profesor de Pediatría Hemato - oncología y Neuro -oncología del Hospital Universitario de Gasthuisberg , Bélgica ) describe los obstáculos, problemas , amenazas y desafíos de la terapia con vacunas para el cerebro tumores. Desarrollo de los medicamentos de terapia avanzada para las enfermedades raras tiene progresado, sobre todo en el mundo académico , pero las barreras normativas y administrativas que inhibido su desarrollo. Se quejó de que es difícil desarrollar nuevos fármacos porque las regulaciones son estrictas , e incluso cuando la aprobación se obtuvieron a partir de pacientes,

permiso no se obtuvo de las autoridades competentes. Tomoko Kodama describe acceso ( sistema de salud ) para el diagnóstico y tratamiento y el reembolso (seguridad social del sistema) en Japón. Medidas para enfermedades incurables como las políticas administrativas de Japón que comenzó como el esquema de medidas contra enfermedades intratables , establecido en 1972. Hoy en día, la investigación clínica se está realizando para 130 enfermedades y alentó a 214 enfermedades ( desde 2010) , y de 10,4 millones de yenes en fondos de investigación ha contribuido. En conformidad con el proyecto de investigación para el tratamiento de las enfermedades crónicas especiales, estado, prefectura y gobierno de la ciudad están subvencionando parte del coste de auto -pago de trato de seguro de salud para los pacientes con 56 de estas 130 enfermedades como público expensas. A lo largo de toda la sesión , el acceso ( sistemas médicos ) para el diagnóstico y tratamiento y el reembolso ( seguridad social ) en cada país fueron descritos y problemas que enfrentan los pacientes de enfermedades raras y difíciles y sus familias fueron resaltado. Además, un panel de discusión se llevó a cabo en los sistemas del paciente llegó a la conclusión de registro de los ensayos clínicos , y que los problemas de enfermedades raras No son sólo los problemas de las enfermedades raras.