Una inyección de optimismo para los que padecen enfermedades raras

Los miles de afectados por enfermedades infrecuentes son los grandes olvidados de la industria por no rentables

El anuncio supone un impulso a la investigación

El anuncio del que, con toda probabilidad, va a ser el primer fármaco basado en una terapia génica llena de expectativas a un sector necesitado de buenas noticias: el de las enfermedades raras. Se llaman así no solo porque sean insólitas (nombres como niños burbuja, huesos de cristal o piel de mariposa que se da a algunas lo atestiguan), sino, en puridad, por una mala traducción del inglés de la palabra rare (infrecuente). Porque esa es la principal característica de estas patologías (más de 7.000 catalogadas), que las tiene muy poca gente. Oficialmente, para que una dolencia se califique así, tiene que afectar a menos de cinco por cada 10.000 personas.

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