La investigación
de enfermedades raras es otra de las grandes afectadas por los
recortes. Desde el Centro de Investigaciones Biológicas (CIB), Luisa
Botella relata los problemas de una investigación concreta cuyo retraso
afecta a varios miles de enfermos en España.
La investigadora del CSIC Luisa María Botella investiga una
enfermedad rara que afecta a uno de cada 5.000 habitantes y que se
caracteriza por las hemorragias nasales que hacen imposible la vida
normal y suponen un riesgo para la salud. Su trabajo pionero sobre la
Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT) también se ha visto
afectado por los recortes, hasta el punto de que la falta de personal
amenaza con paralizar la investigación.
Pregunta. ¿Qué es la Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (HHT)?
Respuesta. Es una enfermedad rara, tiene una
prevalencia de uno cada 5.000 habitantes y es hereditaria. Clínicamente
es una alteración de los vasos sanguíneos que da lugar a síntomas como
sangrados nasales espontáneos y recurrentes. Se suele manifestar con
unas manchitas en la piel que aparecen entre los 25 y 30 año. Eso es la
angiectasia, que viene del griego y significa tela de araña. Si las ves
con la lupa son como un ensanchamiento de las venas capilares en forma
de arañita, pero también puede haber malformaciones arterio-venosas en
pulmón, hígado, cerebro... En personas no diagnosticadas se les puede
presentar una hemorragia pulmonar o cerebral, por eso es tan importante
establecer el diagnóstico cuanto antes y determinar si hay lesiones en
estos órganos. Si las hay, existen procedimientos para controlarlo con
una cirugía mínima. Cuando no hay solución en el hígado, la única
alternativa es el trasplante hepático.
P. ¿Cómo viven las personas con esta enfermedad?
R. Es un problema angustioso que persigue al
paciente. El sangrado nasal es común a todos y aumenta con la edad. En
los hombres, después de los 40, los síntomas son incompatibles con
llevar una vida normal. Las hemorragias son tantas y tan frecuentes que
no puede estar de cara al público, es un sangrado a chorro hasta el
punto de que muchas veces necesitan transfusiones.
P. ¿En qué situación se encuentra su grupo ante los recortes?
R. En general no es que se retrasen las
investigaciones, es que están paradas por falta de dinero. En mi caso,
en 2005 conseguí un proyecto del plan nacional y formé el primer grupo
dedicado exclusivamente al diagnóstico de HHT. Teníamos un buen grupo y
funcionaba iba bien. Pero en mayo de 2010 empezaron los recortes.
Contraté a mi ayudante con el dinero del proyecto hasta que me quedé en
números rojos. Ahora somos dos personas, una doctoranda que tiene un
contrato y yo, se han acabado las becas... No me permiten dedicar dinero
del proyecto a contratar y una persona sola no puede escribir proyectos
para captar más fondos, diseñar y supervisar experimentos, hacer
diagnósticos... La verdad es que estoy un poco deprimida. He pedido
dinero a fondos privados pero hasta diciembre no se decide. Aunque
parezca de chiste, he solicitado una instancia para el programa de
televisión "Atrapa un millón" para conseguir el dinero y pagar a mi
ayudante de laboratorio.
P. ¿Y qué le han dicho?
R. Aún no sé nada. A mí no me gustan estas cosas,
soy una investigadora seria, pero necesitamos recursos. Incluso lo
planteé a la Federación Estatal de Enfermedades Raras... La idea es
dedicar una serie de programas- igual que el especial con niños en
Navidad- a las asociaciones de enfermedades raras. Daría a conocer el
problema y de paso se gana un poquillo de dinero.
P. ¿El problema es la falta de manos?
R. Cuando a nosotros nos recortaron en 2010 hubo un
recorte general a todos los grupos de entre el 20 y el 40% del personal.
Una persona de cada grupo no continuó el contrato. Y ahora no tenemos
vías para nutrirnos de personal de investigación, porque no se convocan
las becas ni los contratos. Y en muchos casos tenemos una cláusula que
nos impide contratar personal con el dinero del proyecto. El problema es
que al final no se pueden cumplir objetivos por falta de manos. Ojalá
no, no quiero que llegue esa situación, pero puede darse la situación de
que se tuviera que devolver dinero por falta de manos para poner en
marcha el trabajo.
P. Sin Ciencia no hay...
R. Sin Ciencia no habrá solución para las enfermedades raras.
P. ¿Las enfermedades raras son el eslabón débil de la cadena?
R. Pienso que estas medidas afectan a todos igual,
pero nosotros dependemos totalmente del Gobierno. Además, investigar en
una enfermedad rara a ojos de los investigadores no es tan productivo
como otras que afectan a más población y las farmacéuticas siempre van a
estar interesadas. Tenemos el hándicap de que las farmacéuticas no nos
van a ayudar, no quieren invertir en nosotros porque es para pocos
pacientes. Y otras enfermedades sí tienen ese apoyo.
P. En 2010 consiguieron sacar un "medicamento huérfano", ¿qué es eso?
R. Es un medicamento para una enfermedad rara. Se
llaman "huérfanos" porque la industria no quiere investigar. Encontramos
que un medicamento para la osteoporosis era bueno para disminuir los
sangrados nasales. Y fueron ellos, un comité de todas las agencias
farmacéuticas, quienes nos dijeron que nuestras pruebas eran
convincentes para que los usaran los enfermos. Pero lo hacía Lilly,
hicieron el estudio económico y dijeron que no les interesaba ayudarnos
en nada. Y eso que la HHT tiene mayor prevalencia que otras enfermedades
raras.
P. ¿En qué situación está ese medicamento?
R. Tenemos la patente pero no la podemos vender
porque nadie está interesado. De habernos apoyado Lilly podríamos haber
hecho un ensayo médico mundial, pero como se necesita por lo menos un
millón y medio de euros para ponerlo en marcha, no podemos hacerlo. Con
el ensayo clínico se publicaría en una revista de impacto y el
tratamiento se aplicaría en todos los centros de referencia de HHT que
hay por el mundo. Se trata de un principio activo del raloxiceno. La
patente la tenía Lilly que lo comercializaba como Evista, pero se acaba
en el año 2013. Esto significa que será un medicamento genérico, por lo
cual si la farmacéutica tenía poco interés en invertir en un medicamento
para una enfermedad rara si encima sabe que pronto la patente le
desaparece, aún tiene menos.
No hay comentarios:
Publicar un comentario